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Madrid, pionera mundial en un tratamiento contra el sarcoma pediátrico

Madrid, pionera mundial en un tratamiento contra el sarcoma pediátrico
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(Foto: Madridiario)
jueves 15 de febrero de 2024, 12:00h

La sanidad española es una de las más prestigiosas a nivel mundial y sigue demostrando su compromiso con la salud día a día.

España ha iniciado un ensayo clínico único a nivel mundial para tratar sarcomas pediátricos, un tipo de tumor que representa hasta el 10% de los cánceres infantiles. Este tipo de patología cuenta con muy pocos tratamientos en la actualidad.

La Comunidad de Madrid ha lanzado ya el primer ensayo clínico en el mundo realizado con un CAR-T alogénico (de un donante) para sarcomas pediátricos, si bien también comprenderá adolescentes y jóvenes adultos.

El proyecto, liderado por el Hospital público Universitario La Paz, tiene como objetivo demostrar la seguridad de esta terapia, que permitirá continuar con la investigación hasta ofrecer un tratamiento más seguro y eficaz.

Con el nombre CAR4SAR, esta terapia totalmente personalizada se elabora de forma individualizada para cada enfermo.

Se produce a partir de la sangre de un donante familiar de la que se extraen unas células, los linfocitos T de memoria, a los que, mediante ingeniería genética, se les dota de un receptor antígeno quimérico (CAR por sus siglas en inglés) del tipo NKG2D, capaz de reconocer y atacar sus múltiples células tumorales.

Este trabajo exige de mucha coordinación y es posible gracias a la colaboración multidisciplinar de los profesionales de los Servicios de Traumatología, Radiología, Anatomía Patológica, Hematología, Radioterapia, Oncología Médica, Hemato-Oncología Pediátrica y de la Unidad de Producción de Medicamentos de Terapia Avanzada de este hospital público madrileño.

Asimismo, colaboran en el proyecto instituciones académicas asistenciales, como el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), el Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA) y la Fundación CRIS contra el Cáncer. Además, al tratarse la CAR-T de un organismo modificado genéticamente, el ensayo ha recibido la autorización de fabricación por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y del Ministerio para la Transición Ecológica y el Reto Demográfico.

Qué son los sarcomas pediátricos

Los sarcomas son un tipo de tumor que representa el 10% de los cánceres pediátricos y para los que hay pocas alternativas de tratamiento.

Actualmente, en los pacientes con la enfermedad localizada y de riesgo estándar, la supervivencia es del 70-80%. Para aquellos con enfermedad grave, que sufren recaídas, o los que desarrollan metástasis, la tasa de supervivencia es del 30%.

El tratamiento actual consiste en cirugía local, radioterapia y poliquimioterapia, pero es ineficaz en estadios avanzados, lo que empeora su calidad de vida.

El inicio de este ensayo, por tanto, es un paso importante para la mejora del tratamiento y pronóstico de estos niños. En un futuro, se prevé extender el tratamiento CAR-T a otros tumores sólidos pediátricos con baja tasa de éxito con las terapias convencionales.



Madrid es la comunidad autónoma que más centros de referencia aporta a la Red Nacional de hospitales públicos de España para la administración de terapias avanzadas CAR-T contra tumores hematológicos.

Son un total de 7 centros designados para su administración: La Paz, Niño Jesús, Gregorio Marañón, 12 de Octubre, Ramón y Cajal y La Princesa, en la capital, y Puerta de Hierro Majadahonda.

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